帕金森病有希望的新疗法

帕金森病有希望的新疗法

帕金森病是一种神经系统疾病,目前影响英国约 166,000 人。帕金森氏症患者经常会出现运动缓慢、颤抖、僵硬和平衡问题。

随着时间的推移,这种疾病的进展是由于大脑中称为黑质的部分多巴胺能神经元逐渐丧失所致。它们是一种产生多巴胺的神经细胞,多巴胺是一种化学信使,对于与大脑协调运动的部分进行沟通至关重要。失去这些多巴胺能神经元会阻碍大脑的这些部分正常工作,从而导致运动控制问题。

帕金森病的确切原因尚不清楚,但这些神经细胞的死亡被认为是由于年龄、遗传和环境因素的综合作用。不幸的是,当这些细胞死亡时,它们不会自然被替换,使得患者不可能完全康复,而是需要药物来控制疾病。

“多能性是指细胞分化成其他特化细胞的能力”

目前大多数帕金森病的治疗都是针对症状,而不是减缓或阻止疾病的整体进展。一种可以帮助患者对抗运动症状的策略是提高大脑中多巴胺的水平。这种效果可以通过使用前体分子产生更多的多巴胺或其他称为多巴胺激动剂的分子来实现,这些分子靶向相同的受体。

或者,治疗可以抑制多巴胺的分解以延长其作用。然而,这些可能会产生令人不快的副作用,例如不自主的肌肉运动、幻觉和冲动控制问题。

为了解决帕金森病的根本原因(产生多巴胺的神经元的丧失),科学家们推测这些细胞可以使用多能干细胞来补充。多能性是指细胞分化成其他特化细胞的能力。这些干细胞可以源自胚胎组织或被诱导进入多能状态的成体细胞。

“科学家推测这些细胞可以使用多能干细胞来补充”

早期的临床试验已经证明,移植的来自人类胎儿组织的多巴胺能神经元可以在大脑中长期存活。在此基础上,剑桥大学和瑞典隆德大学的科学家合作开展了一项新的临床试验,以更好地评估这种治疗的可行性和安全性。

在这项试验中,8 名患有中度晚期帕金森病的参与者被分配接受高剂量或低剂量的 STEM-PD 移植到壳核(大脑的一个特定区域)。 STEM-PD是指源自人类胚胎干细胞的祖细胞。一旦放入大脑中,这些祖细胞将分化为多巴胺能神经元,取代丢失的细胞并解决帕金森病的根本原因。

由于这种干细胞疗法涉及将外来细胞引入体内,因此临床试验的参与者必须接受为期一年的免疫抑制剂治疗,以防止新细胞的排斥,类似于接受器官移植的人。这使得身体更容易受到感染——不幸的是,试验中的一名参与者死于肺部感染。

“这种治疗有可能改善帕金森病患者的生活质量”

然而,其余参与者也看到了积极的结果。 60% 的患者运动能力得到改善,其余患者保持稳定。 85% 的参与者在试验期间还能够减少帕金森病药物的剂量,这有助于减少其不良副作用的影响。

总体而言,该研究表明这种治疗有可能改善帕金森病患者的生活质量。然而,这种益处的程度仍不清楚,因为该试验尚未达到三年终点,这将使研究人员能够确定对症状和疾病进展的长期影响。

此外,该试验仅包括少数参与者,因此很难衡量治疗效果。到目前为止,该试验中看到的积极结果表明,这种干细胞疗法有可能对帕金森病患者的生活质量产生巨大影响,并且与目前的任何药物不同,它可能能够减缓甚至可能阻止疾病的进展。

Měilíng Lǐ
关于